自2019年中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局《突破性治療藥物工作程序》發(fā)布以來(lái)，近幾年來(lái)每年都有不少新藥進(jìn)入了突破性治療藥物的名單。這個(gè)工作程序旨在加快開(kāi)發(fā)針對(duì)嚴(yán)重疾病，且在前期臨床試驗(yàn)中顯示效果或安全性明顯優(yōu)于現(xiàn)有治療手段的新藥。

 

　　2024年上半年（截至6月21日），又有39款新藥通過(guò)公示正式被納入了這一名單。本文將對(duì)此進(jìn)行分析，探討其發(fā)展趨勢(shì)并揭示其對(duì)于病患的影響。

 

　　四年來(lái)，突破性創(chuàng)新藥物數(shù)量持續(xù)增長(zhǎng)

 

　　自政策頒布以來(lái)，突破性創(chuàng)新藥物的入選數(shù)量呈現(xiàn)出穩(wěn)步增長(zhǎng)的態(tài)勢(shì)。

 

　　2021~2024上半年納入CDE突破性治療藥物品種的新藥項(xiàng)目數(shù)量

　　2021年上半年，入選藥物數(shù)量為26項(xiàng)。到2022年這個(gè)數(shù)字上升到31，2023年上半年提高到35，而到了2024年上半年，入選藥物數(shù)量達(dá)到了39項(xiàng)，創(chuàng)下新高。這一趨勢(shì)表明了在創(chuàng)新藥物研發(fā)領(lǐng)域的持續(xù)投入和成果，也預(yù)示了未來(lái)更多具突破性治療潛力的藥物將不斷涌現(xiàn)。

 

　　藥物類(lèi)型多樣化，小分子和ADC占主力

 

　　對(duì)2024年上半年入選的39個(gè)藥物類(lèi)型進(jìn)行分析，可以看到類(lèi)型的多樣化。其中，小分子藥物數(shù)量最多，占比38.5%（15項(xiàng)）。其次是抗體偶聯(lián)藥物（ADC），有10個(gè)。抗體類(lèi)藥物（含單抗、雙抗）有8個(gè)，細(xì)胞和基因療法有3個(gè)，此外還有一些核酸藥物和多肽藥物。

 

　　2024年上半年被CDE納入突破性治療品種的藥物類(lèi)型分布

　　進(jìn)一步分析這10個(gè)ADC藥物項(xiàng)目，以HER2和TROP-2為靶標(biāo)的藥物占據(jù)了一定比重，c-Met、Claudin18.2、CD20等熱門(mén)靶點(diǎn)也在其中，還包括一款EGFR×HER3雙靶點(diǎn)的ADC藥物。

 

　　這些ADC藥物主要用于治療不同種類(lèi)的腫瘤，如膽道癌、非小細(xì)胞肺癌、膀胱癌、卵巢癌和胃癌等。具體如下：

 

　　2024年上半年被CDE納入突破性治療品種的ADC新藥名單

　　備注：時(shí)間截止6月21日，以CDE公示時(shí)間為準(zhǔn)

 

　　進(jìn)一步分析15個(gè)小分子項(xiàng)目發(fā)現(xiàn)，它們的適應(yīng)癥以癌癥為主。這些小分子藥物包括KRAS抑制劑、PARP抑制劑、P13Kα抑制劑、BTK抑制劑、EGFR-TKI、ALK/ROS1抑制劑等，這些較為成熟的靶點(diǎn)有望在不同的癌癥類(lèi)型中發(fā)揮治療潛力。具體如下：

 

　　2024年上半年被CDE納入突破性治療品種的小分子新藥名單

　　備注：時(shí)間截止6月21日，以CDE公示時(shí)間為準(zhǔn)

 

　　除了上述藥物，禮邦醫(yī)藥的小分子新藥AP306膠囊也于日前被CDE擬納入突破性治療品種，擬開(kāi)發(fā)的適應(yīng)癥為慢性腎臟病高磷血癥。

 

　　癌癥治療的藥物占比高達(dá)77%

 

　　對(duì)2024年上半年入選藥物應(yīng)用于治療的疾病類(lèi)型進(jìn)行分析，最多的還是在癌癥領(lǐng)域，占據(jù)了30個(gè)，占比高達(dá)77%。其中，用于治療肺癌、乳腺癌和結(jié)腸癌/結(jié)直腸癌的項(xiàng)目數(shù)量居多。此外還包括膀胱癌、膽道癌、鼻咽癌、子宮內(nèi)膜癌、卵巢癌以及一些血液癌癥。這些突破性藥物的研發(fā)不僅有望提高癌癥患者的治療效果和生存率，還有望改善患者生活質(zhì)量，為患者帶來(lái)新的希望。

　　數(shù)據(jù)顯示，隨著突破性治療藥物工作程序的實(shí)施，越來(lái)越多的新藥得到了監(jiān)管部門(mén)的認(rèn)定和鼓勵(lì)。而通過(guò)加快新藥研發(fā)進(jìn)程和縮短上市時(shí)間，這些創(chuàng)新藥物有望更早應(yīng)用于臨床，滿(mǎn)足未滿(mǎn)足的臨床需求，為病患帶來(lái)更好的治療效果和生活質(zhì)量。