自2019年中國國家藥監局《突破性治療藥物工作程序》發布以來，近幾年來每年都有不少新藥進入了突破性治療藥物的名單。這個工作程序旨在加快開發針對嚴重疾病，且在前期臨床試驗中顯示效果或安全性明顯優于現有治療手段的新藥。

 

　　2024年上半年（截至6月21日），又有39款新藥通過公示正式被納入了這一名單。本文將對此進行分析，探討其發展趨勢并揭示其對于病患的影響。

 

　　四年來，突破性創新藥物數量持續增長

 

　　自政策頒布以來，突破性創新藥物的入選數量呈現出穩步增長的態勢。

 

　　2021~2024上半年納入CDE突破性治療藥物品種的新藥項目數量

　　2021年上半年，入選藥物數量為26項。到2022年這個數字上升到31，2023年上半年提高到35，而到了2024年上半年，入選藥物數量達到了39項，創下新高。這一趨勢表明了在創新藥物研發領域的持續投入和成果，也預示了未來更多具突破性治療潛力的藥物將不斷涌現。

 

　　藥物類型多樣化，小分子和ADC占主力

 

　　對2024年上半年入選的39個藥物類型進行分析，可以看到類型的多樣化。其中，小分子藥物數量最多，占比38.5%（15項）。其次是抗體偶聯藥物（ADC），有10個。抗體類藥物（含單抗、雙抗）有8個，細胞和基因療法有3個，此外還有一些核酸藥物和多肽藥物。

 

　　2024年上半年被CDE納入突破性治療品種的藥物類型分布

　　進一步分析這10個ADC藥物項目，以HER2和TROP-2為靶標的藥物占據了一定比重，c-Met、Claudin18.2、CD20等熱門靶點也在其中，還包括一款EGFR×HER3雙靶點的ADC藥物。

 

　　這些ADC藥物主要用于治療不同種類的腫瘤，如膽道癌、非小細胞肺癌、膀胱癌、卵巢癌和胃癌等。具體如下：

 

　　2024年上半年被CDE納入突破性治療品種的ADC新藥名單

　　備注：時間截止6月21日，以CDE公示時間為準

 

　　進一步分析15個小分子項目發現，它們的適應癥以癌癥為主。這些小分子藥物包括KRAS抑制劑、PARP抑制劑、P13Kα抑制劑、BTK抑制劑、EGFR-TKI、ALK/ROS1抑制劑等，這些較為成熟的靶點有望在不同的癌癥類型中發揮治療潛力。具體如下：

 

　　2024年上半年被CDE納入突破性治療品種的小分子新藥名單

　　備注：時間截止6月21日，以CDE公示時間為準

 

　　除了上述藥物，禮邦醫藥的小分子新藥AP306膠囊也于日前被CDE擬納入突破性治療品種，擬開發的適應癥為慢性腎臟病高磷血癥。

 

　　癌癥治療的藥物占比高達77%

 

　　對2024年上半年入選藥物應用于治療的疾病類型進行分析，最多的還是在癌癥領域，占據了30個，占比高達77%。其中，用于治療肺癌、乳腺癌和結腸癌/結直腸癌的項目數量居多。此外還包括膀胱癌、膽道癌、鼻咽癌、子宮內膜癌、卵巢癌以及一些血液癌癥。這些突破性藥物的研發不僅有望提高癌癥患者的治療效果和生存率，還有望改善患者生活質量，為患者帶來新的希望。

　　數據顯示，隨著突破性治療藥物工作程序的實施，越來越多的新藥得到了監管部門的認定和鼓勵。而通過加快新藥研發進程和縮短上市時間，這些創新藥物有望更早應用于臨床，滿足未滿足的臨床需求，為病患帶來更好的治療效果和生活質量。